Unidos Contra El Cáncer centra los esfuerzos de investigación innovadora en el cáncer infantil, al usar métodos revolucionarios como la inmunoterapia y la inmunogenómica (el estudio de cómo las células tumorales y los inmunocitos reaccionan entre sí y cambian con el paso del tiempo) a fin de desarrollar terapias nuevas para los tipos de cáncer infantil de alto riesgo. La investigación respaldada por Unidos Contra El Cáncer contribuyó a dos aprobaciones de la Administración de Medicamentos y Alimentos (Food and Drug Administration, FDA) para tratar determinados tipos de cáncer en la sangre en niños, lo que incluye la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (Chimeric Antigen Receptor, CAR), y un uso recién aprobado de un fármaco que mitiga los efectos secundarios posiblemente graves o incluso potencialmente mortales de este tratamiento en algunos niños. Los investigadores de Unidos Contra El Cáncer también crearon una herramienta nueva que puede predecir qué pacientes son propensos a experimentar efectos secundarios graves de modo que su equipo de atención pueda estar listo para responder de inmediato si se presentan esos efectos.